"Grazie all'esperienza clinica sulla
Sla della rete dei Centri NeMO e alla loro capacità di
collaborazione è stato possibile monitorare il gruppo dei
pazienti per un periodo di tempo molto lungo, elemento
fondamentale per comprendere l'impatto del farmaco in relazione
all'evoluzione della malattia". Lo dice il professor Mario
Sabatelli, direttore clinico del centro NeMO Roma e presidente
della Commissione medico-scientifica di Aisla, riferendosi ai
dati riguardanti l'efficacia clinica del Tofersen sulle persone
affette da Sla.
"I centri NeMO di Roma, Milano, Brescia, Trento e Ancona
scrive una nota - a un anno di distanza dalla somministrazione
del Tofersen, hanno raccolto e analizzato i dati di 17 pazienti
sui 27 che hanno potuto accedere al farmaco a partire dal 2021
attraverso il programma di accesso anticipato (il Tofersen è
stato approvato da Ema di recente, ndr)".
Tra i risultati più rilevanti è emerso che "il farmaco ha un
effetto positivo sul piano biologico nel processo di
degenerazione dei motoneuroni, come confermato dalla
significativa riduzione del dosaggio dei neurofilamenti,
proteine indicatrici di tale processo". Un altro dato
incoraggiante, come riportato sul Journal of Neurology, la
rivista ufficiale della Società Europea di Neurologia, è il
fatto che è stato riscontrato "un lieve miglioramento clinico
per un significativo numero di pazienti coinvolti (il 53% del
gruppo di studio)".
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