Una terapia a base di cellule
immunitarie ingegnerizzate (CAR-T) ha ridotto i tumori cerebrali
in pazienti giovanissimi, ripristinato la funzione neurologica
e, per un dei pazienti partecipanti ha eliminato tutte le tracce
rilevabili di un tipo di tumore cerebrale solitamente
considerato incurabile. Resi noti sulla rivista Nature, sono gli
importanti risultati di una sperimentazione clinica condotta
presso la Stanford Medicine in California.
La sperimentazione, uno dei primi successi contro tumori
solidi per la terapia CAR-T, offre speranza ai bambini con un
gruppo di tumori letali al cervello e al midollo spinale. La
terapia ha da poco ricevuto la designazione di terapia avanzata
dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti,
garantendo ai ricercatori l'accesso a una versione accelerata
del processo di approvazione FDA.
Degli 11 partecipanti che hanno ricevuto le cellule CAR-T
nella sperimentazione, nove hanno mostrato benefici, con
miglioramenti delle disabilità causate dalla malattia. Quattro
hanno visto ridursi il volume del proprio tumore di oltre la
metà, e uno di loro ha avuto una risposta completa, ovvero il
tumore è scomparso dalle scansioni cerebrali. Anche se è troppo
presto per affermare che sia guarito, il paziente è in buona
salute quattro anni dopo la diagnosi. "Questo tumore è una
malattia universalmente letale per cui abbiamo trovato una
terapia che può causare regressioni tumorali significative e
miglioramenti clinici" sottolinea l'autrice principale dello
studio, Michelle Monje.
I gliomi della linea mediana diffusi, che possono crescere
nel cervello o nel midollo spinale hanno un tempo di
sopravvivenza medio di circa un anno e ad oggi non esistono
cure. Di qui l'idea di tentare la terapia con cellule CAR-T, o
cellule T con recettori chimerici antigenici, prodotte
prelevando alcuni linfociti T del paziente e modificandoli per
renderli in grado di legarsi a un bersaglio molecolare specifico
(in questo caso l'antigene tumorale di superficie chiamato GD2).
Le cellule vengono poi reinfuse nel paziente, dove innescano
una risposta immunitaria contro le cellule tumorali bersaglio.
Dal 2017, le cellule CAR-T sono approvate dalla FDA per trattare
tumori del sangue, ma non hanno avuto lo stesso successo contro
tumori solidi. Nello studio non solo i tumori si sono ridotti,
ma la terapia ha alleviato anche gravi sintomi e disabilità
associate.
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