Una promettente compressa giornaliera
è risultata efficace nell'aumentare l'altezza e migliorare la
crescita proporzionale degli arti nei bambini colpiti da
acondroplasia, la forma più comune di nanismo. I risultati
potrebbero evitare a questi bambini la necessità di sottoporsi a
un'iniezione giornaliera per stimolare la crescita. È il
risultato dello studio di fase II, guidato da esperti del
Murdoch Children's Research Institute (MCRI) a Victoria, e
pubblicato sul New England Journal of Medicine, secondo cui il
farmaco infigratinib, un prodotto sperimentale, è sicuro ed
efficace nel trattamento dei bambini con acondroplasia di età
compresa tra 3 e 11 anni.
L'infigratinib non solo stimola la crescita ossea, ma
migliora anche la qualità della vita di questi bambini.
Lo studio, sponsorizzato da BridgeBio Pharma Inc., ha
coinvolto 72 bambini con acondroplasia provenienti da Australia,
Regno Unito, Stati Uniti, Spagna, Francia e Canada. È stato
riportato che il farmaco è efficace nell'aumentare il tasso di
crescita di 2,5 cm all'anno per un massimo di 18 mesi durante il
trattamento, incrementando l'altezza complessiva e migliorando
il rapporto tra il segmento superiore e inferiore del corpo. I
partecipanti hanno riportato effetti collaterali minori dal
trattamento, ma nessuno ha subito reazioni avverse gravi.
Attualmente, l'unica terapia approvata per i bambini con
acondroplasia è il vosoritide, un'iniezione giornaliera: si
tratta di un farmaco orfano approvato anche in Italia.
In precedenza gli esperti, guidati da Ravi Savarirayan, hanno
dimostrato come il farmaco infigratinib migliori lo sviluppo
della crescita ossea nei pazienti a partire dai quattro mesi di
età fino ai 18 anni.
"Il nostro nuovo studio ha rilevato che l'infigratinib è un
farmaco sicuro ed efficace che aumenta la crescita nei bambini
con acondroplasia e potrebbe soddisfare la necessità di un
farmaco orale per questa condizione," afferma Savarirayan.
"Questo è particolarmente importante per quei bambini che non
tollerano le iniezioni giornaliere e nelle aree del mondo dove i
farmaci per bocca sono più pratici rispetto alle iniezioni."
Attualmente è in corso uno studio di fase III con
infigratinib e il team australiano sta pianificando ulteriori
ricerche sui bambini di età compresa tra 0 e 3 anni con
acondroplasia.
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