Sarà presentato domani, presso la
sala Caduti di Nassirya del Senato, il primo trattamento in
Europa di editing genomico su un ragazzo ventenne affetto da
anemia falciforme compiuto presso l'ospedale di Perugia.
Aprirà l'incontro il senatore Francesco Zaffini, presidente
della decima Commissione "Affari sociali, sanità, lavoro
pubblico e privato, previdenza sociale". Interverranno poi il
direttore tecnico scientifico di Aifa, Pierluigi Russo, il
presidente di Fiaso, Giovanni Migliore, il direttore generale
dell'Azienda ospedaliera di Perugia, Giuseppe De Filippis, e
professionisti sanitari che hanno in cura il paziente: Maurizio
Caniglia, direttore del Dipartimento Materno infantile e di
oncoematologia pediatrica, e Francesco Arcioni responsabile del
progetto di terapia genica.
Un "importante risultato" per l'Azienda ospedaliera di
Perugia - si legge in un suo comunicato - "che si posiziona
prima in Italia, con il programma accreditato di terapie
innovative ed avanzate per le malattie genetiche del sangue, e
tra i primi centri in Europa, per aver somministrato la prima
terapia di editing genomico su un ventenne affetto da anemia
falciforme, malformazione genetica ereditaria dell'emoglobina
caratterizzata dalla presenza di globuli rossi a forma di falce,
per la quale, attualmente, l'unica terapia approvata per la cura
è il trapianto di midollo osseo". Un percorso terapeutico
definito "altamente innovativo" che è stato possibile attuare
dopo l'ottenimento da parte dell'Azienda ospedaliera di Perugia
delle certificazioni necessarie per divenire ufficialmente
centro accreditato per la somministrazione di terapia genica su
pazienti. Per questo trattamento è stato infatti necessario
ottenere una speciale autorizzazione dall'Agenzia italiana del
farmaco, che ha concesso la somministrazione ad una selezione di
pazienti (quattro in Italia), tra i quali anche il giovane
ventenne umbro, e prima ancora dall'Agenzia europea per i
medicinali, che ha dato il via libera dopo una "promettente"
fase di sperimentazione, di cui uno dei centri capofila era
l'ospedale Bambino di Gesù di Roma.
L'ospedale perugino spiega che il trattamento "è
estremamente costoso, perché al momento il farmaco non è
commercializzato in Italia e in Europa ma Aifa, considerato che
non esiste una alternativa terapeutica valida, ne ha autorizzato
l'erogazione a carico del Servizio sanitario nazionale, e si è
impegnata a rimborsare l'intera spesa sostenuta dall'Azienda
ospedaliera".
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